Ficha de Leitura nº4
Unidade: 2. Património Genético
Assunto: Estudo realizado por investigadores franceses revelou resultados positivos para o tratamento da Distrodia Muscular de Duchenne.
Resumo: Pesquisadores franceses conseguiram recuperar a força muscular de cachorros que sofriam de Distrofia Muscular de Duchenne, doença neuro-muscular que afeta uma em cada 3.500 crianças no mundo – quase todas, meninos. O resultado da experiência é considerado um avanço rumo a um tratamento para esta doença de origem genética.
Noticia:
A Distrofia Muscular de Duchenne é uma doença causada pelo
defeito de um gene, que bloqueia a fabricação de distrofina, uma proteína
indispensável ao funcionamento dos músculos. É a mais frequente entre as
doenças neuro-musculares infantis, concedendo aos pacientes não mais do que 30
anos de expectativa de vida.
Os pesquisadores do Laboratório de Terapia Genética de
Nantes injetaram um “gene remédio” em uma das patas dianteiras de 18 cachorros
que sofriam da doença. “Depois de três meses e meio, os testes mostraram que a
degenerescência muscular da pata tratada foi interrompida”, descreve Caroline
Le Guiner, pesquisadora que coordenou a experiência, publicada na revista
médica Molecular Therapy.
80% de regeneração
Entre os cachorros que receberam a dose mais forte, 80% das
fibras musculares foram corrigidas ao ponto de gerar nova distrofina. “É um
resultado muito positivo e encorajador, que mostra que estamos no caminho
certo”, afirmou Laurence Tiénnot-Herment, presidente da Associação Francesa
Contra as Miopatias, organizadora do Téléthon, cujos fundos arrecadados
permitiram financiar a pesquisa.
Testes clínicos realizados nos Países Baixos e nos Estados
Unidos em crianças que sofrem de uma mutação específica da doença de Duchenne
(o exon 51) costumam exigir injeções semanais, enquanto que a técnica de
terapia genética utilzada em Nantes (um vetor viral utilizado como um cavalo de
Tróia para levar o medicamenteo ao lugar certo) necessita apenas uma única e
definitiva aplicação.
Na foto A e B: cromossomo normal, C: cromossomo com a
doença.
Os pesquisadores já estão negociando com as agências
reguladoras para que os primeiros testes em humanos possam começar no final de
2015. Por razões de segurança, estes testes serão feitos inicialmente em apenas
um braço e em portadores da mutação exon 53, que afeta cerca de 10% dos casos
de Distrofia de Duchenne. Será um primeiro passo que, segundo o laboratório,
deve levar à correção de outras variantes da doença, cujo nome faz referência
ao neurologista francês Guillaume Duchenne (1806 – 1875), um dos primeiros a
descrevê-la em detalhes, em 1861.
Fonte: http://www.portugues.rfi.fr/ciencias/20141110-pesquisadores-franceses-avancam-na-cura-da-distrofia-muscular-de-duchenne
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